ตัวเลือกการรักษาสำหรับมะเร็งในเด็กที่อันตรายถึงชีวิต

การบำบัดแบบกำหนดเป้าหมายใหม่อาจเป็นทางเลือกในการรักษามะเร็งในเด็กที่ร้ายแรงมะเร็งนิวโรบลาสโตมาเป็นมะเร็งชนิดหนึ่งที่พัฒนาในเนื้อเยื่อเส้นประสาท โดยมากมักพบในต่อมรอบไต ความก้าวหน้าทางการแพทย์ที่ช่วยปรับปรุงผลลัพธ์สำหรับโรคนี้แต่มะเร็งนิวโรบลาสโตมาที่มีความเสี่ยงสูงยังคงเป็นสาเหตุของการเสียชีวิตที่เกี่ยวข้องกับมะเร็งมากที่สุดในเด็กอายุไม่เกิน 5 ปี

การกระตุ้นกลุ่มโปรตีนเฉพาะกลุ่ม MEK/ERK ช่วยให้เซลล์นิวโรบลาสโตมาอยู่รอดและเติบโตได้ อย่างไรก็ตาม ยากลุ่มหนึ่งที่ใช้ในการห้ามการทำงานของโปรตีนเหล่านี้ได้พิสูจน์แล้วว่าไม่มีประสิทธิภาพในการรักษาโรค เนื่องจากปริมาณที่สูงมีความเกี่ยวข้องกับระดับความเป็นพิษอย่างมาก ความก้าวหน้าครั้งสำคัญที่เปลี่ยนแปลงชะตากรรมของ neuroblastomas ที่มีความเสี่ยงสูงเป็นเรื่องที่เข้าใจยาก เพื่อแก้ไขปัญหาการขาดทางเลือกในการรักษา neuroblastoma อย่างมีประสิทธิภาพ ห้องปฏิบัติการของ Faber และผู้ทำงานร่วมกันของเขาได้ทำการคัดกรองยาในปริมาณมากด้วย SHP099 สารประกอบนี้เป็นของยากลุ่มใหม่ที่กำหนดเป้าหมายและปิดกั้นเอนไซม์ที่เรียกว่า SHP2 ซึ่งเป็นไปตามวิถีทางพันธุกรรมเดียวกันกับ MEK/ERK การตรวจคัดกรองปริมาณงานสูงเป็นวิธีการสำคัญในการค้นคว้าและออกแบบตัวยาที่ช่วยให้นักวิจัยสามารถทำการทดสอบสารเคมีหรือสารประกอบทางชีวภาพได้เป็นจำนวนหลายพันถึงล้านครั้งโดยอัตโนมัติ